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よくある質問FAQs

このページは治験に関するよくある質問を載せています。

各項目に関する質問をクリックしてください。

この治験とは?

6歳から15歳までの歩行のできるデュシェンヌ筋ジストロフィー(Duchenne Muscular Dystrophy :DMD)と診断された約105名の男子に対して新治験薬PF-06252616の安全性、忍容性、効果、薬物力学(体が薬物を処理する方法)、薬力学(薬物の体に対する効果)を査定する多施設の第2段階治験。

主な研究終点として、6分の歩行テストではなく4階段を上ることを選ぶ論理的根拠は?

他のDMD研究で実施された6分間の歩行テストではなく、階段4段上りがこの治験の主な研究の終点として選ばれたのにはいくつかの理由があります。治験薬の効能について、現在の知識、疑いに基づくと、機能的な強度は、薬物の効果を測るには更に適切な方法です。階段の上りが、平らな場所を歩くのよりも更に集中した足の強さが求められます。また、4階段の上りは、治験を設計する際、より小さいサンプルサイズを許容する6分間の歩行に比べて、終着点として変動性が少ないのです。以前の糖質コルチコイド・ステロイドの研究では、4段階を上ることは、臨床的に意味があると効果が証明されています。

本治験が終了すると?

第2段階で安全性と効果が示された場合、本治験を終了した参加者は、非盲検治験の参加に招待される可能性があります。(参加者とその家族が治験薬を受取る治験の延長版)。

治験が実施される場所は?

現在治験の場所は、米国、カナダ、英国、イタリア、ポーランド、オーストラリア、ブルガリア、および日本で計画されています。2015年夏までに全場所での公開を期待しています。

手頃な旅費と宿泊費が、提供、または返金されます。

参加者が既に登録しており、会場が自宅の近くにある場合、新会場への移動は、申し訳ないのですが、既に集められた臨床治験データの一貫性と統合性を維持するため、認められておりません。