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本治験について

デュシェンヌ筋ジストロフィー

本試験は、6歳から15歳までの歩くことができるデュシェンヌ筋ジストロフィー (Duchenne muscular dystrophy :DMD) と診断された男子の治験薬に対する安全性、忍耐性、効果、薬動態学(体内の薬の濃度)と薬力学(体に対する薬の効果)を検証するために計画された第2段階の治験です。

本治験薬は、臨床治験段階であり、規制局(例:米食品医薬局や他の規制機関)により使用を許可されている訳ではありません。従って、本薬は治験薬とみなされます。

clinicaltrials.govで更なる情報をご覧ください。

治験について

DMDのための治験第2段階は、6歳から9歳までの105名の男子参加者を対象に、任意抽出のプラセボ対照試験です。本治験薬の2時間の静脈(IV)注入が4週間ごとに患者に与えられます。本注入は、治験が実施される病院、または外来診療所で実施されます。患者は、歩行ができ(手すりを使用して、またはしなくても)4階段を1秒毎0.33段以上、1.6段以下で歩かなくてはなりません。

本治験は、2つの期間に分かれ、各期間48週実施されます。治験の開始時期には、男子が任意に3つのグループに割り当てられます。第1グループは、期間1で治験薬を受取り、期間2で安定した薬の服用をすることになります。第2グループは、期間1で治験薬を受取り、期間2では、偽薬に移行します。(治験薬のようなものですが、有効成分が入っていません。) 第3グループは、期間1で偽薬を受取り、期間2で治験薬を受取ります。本治験は盲検のため、製薬会社 (Pfizer)、医師(検査員)、治験を実施しているスタッフ、治験参加者、その家族は、治験期間中、参加者がどのグループに割り当てられたのか知ることができません。 この方法により、研究者は、薬を開始、または止める効果、同様量を長期間一貫して服用した場合の効果を確かめることができます。体内から実際に『流し出される』まで時間がかかりますので、偽薬に移行するグループの参加者は、治験の偽薬期間中、体内に治験薬の一部が残っているかもしれません。

本治験薬の最初の終点は、偽薬と比較して治験参加の48週後の、4階段におけるベースラインからの変更時点。第2の終点は、努力肺活量、ノーススター歩行検査、6分間歩行テスト、筋肉の力、動きの幅、上肢の動き(Performance of Upper Limb: PUL)を含む、他の機能テストに対する参加者のベースラインからの変更を確認します。追加の第2の終点は、磁気共鳴映像法(magnetic resonance imagining:MRI)により測定される腿の筋肉量おけるベースラインからの変更における診断を含みます。

本治験薬は、4週毎、2時間のIV 注入がされます。各参加者の許容に合わせて、薬の濃度を4か月ごと上げていきます。与えられた薬品の濃度による安全の問題が確認された場合、服用は、同様量で保たれるか、削減されるか、投入が止められます。

参加者は、治験会場に毎月訪問します。2日連続の出席を求められるものもあります。治験には、多数のMRIスキャン、頻繁な力のテスト、歩く、登る能力が含まれます。

本治験を終えた参加者は、非盲検治験への参加が求められます。(参加者と家族が、治験薬を受取ることを分かっている検査である治験の延長版。)

場所について

治験の会場は、米国、カナダ、日本、英国、イタリア、ポーランド、オーストラリア、およびブルガリアにあります。. 治験会場の殆どは、米国にあります。活動している会場は、ClinicalTrials.govに提示されます。 全会場が同時に開始する訳ではありませんので、追加の会場があなたの住んでいる地域にあるかご確認ください。